30年来新突破！中国重症肌无力患者迎来全球重磅创新药

每年的6月15日是重症肌无力关爱日在第九个重症肌无力关爱日到来之际，全球首个FcRn拮抗剂efgartigimod成功登陆博鳌乐城国际医疗旅游先行区，成为我国近30年来重症肌无力药物的新突破，改写了国内重症肌无力治疗格局

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，由神经—肌肉连接传递功能障碍引起病程长，难以治愈，易复发2018年，已被列入我国首批罕见病名录在我国，重症肌无力的发病率约为0.68/10万人·年据估计，中国至少有20万重症肌无力患者女性发病率高于男性，且以中青年为主许多病人的首次发病多见于黄金时代四分之一的患者在19岁前首次出现症状，超过一半的患者在30岁前出现症状由于症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者的日常生活和工作，严重损害其活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重的负担

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵崇波教授向21世纪经济报道指出，重症肌无力患者的疾病管理难度较大在临床上，部分患者由于药物疗效，耐受禁忌症，药物可及性差等问题，导致症状控制不佳，反复波动他们还会因长期使用免疫抑制药物而产生副作用此外，由于重症肌无力患者个体化程度不同，病程不同，临床上存在一定比例的难治性患者和潜在危象患者

目前用于治疗重症肌无力的药物主要有免疫抑制剂，静脉注射免疫球蛋白，血浆置换，抗CD20单克隆抗体和胸腺切除术等，以抑制或调节免疫系统其中糖皮质激素和免疫抑制剂有一定的副作用，患者长期使用可能会受到影响血浆置换会经过心肺转流，也会带走一些有用的大分子蛋白质，包括IgM，IgA，IgG等，可能会影响先天免疫系统免疫球蛋白虽然更安全，但价格更贵，对于需要长期用药的患者来说难以承受赵说，虽然重症肌无力的治疗有多种选择，但仍有许多挑战有待解决

重症肌无力的诊治面临三大痛点。

由于症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者的日常生活和工作，严重损害其活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重的负担据估计，85%以上的成人重症肌无力患者会在发病18个月内进展为全身性重症肌无力，不同程度地影响患者的眼球运动，吞咽，言语，活动和呼吸功能，导致重症肌无力明显，甚至危及生命

另一项研究报告显示，与美国相比，中国重症肌无力患者确诊更快，发病年龄更年轻，但整体生活质量和日常活动水平明显较低由于症状控制不佳或长期使用激素等免疫抑制剂的副作用，重症肌无力会严重影响患者的日常生活和工作，严重损害患者的活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重的负担《中国重症肌无力患者健康报告2022》显示，30.6%的成年患者生活不能自理或无业

在谈到重症肌无力诊疗中的痛点时，赵崇波介绍，根据临床实际，目前重症肌无力患者主要面临三个痛点:

首先，仍有15%—20%的患者对现有治疗反应不佳这些患者被称为难治性重症肌无力患者，对临床医生来说也是一个很大的挑战

第二，在全身型重症肌无力患者中，有20%的人可能出现重症肌无力危象，即病情最严重的状态患者会出现呼吸衰竭，全球危象死亡率在3.5%—11%之间波动

三，目前重症肌无力最常见的治疗方案是胆碱酯酶抑制剂改善症状，糖皮质激素，免疫抑制剂，静脉注射免疫球蛋白，血浆置换，抗CD20单克隆抗体和胸腺切除抑制或调节免疫系统尽管现有的方案提供了许多治疗选择，重症肌无力的治疗仍然具有挑战性

总的来说，重症肌无力患者的疾病管理比较困难在临床上，有些患者由于药物疗效，耐受性和禁忌症等原因，控制不佳，症状反复波动，长期遭受药物副作用的困扰此外，还有很多重症肌无力患者由于个体差异和病程不同，病情难治，潜在发展为危象因此，迫切需要一种基于高水平循证医学证据的，见效快，疗效持久，安全性优良的创新治疗方案

据21世纪经济报道记者了解，此次成功登陆乐城的新药efgartigimod是一种针对抗体介导的自身免疫性疾病的高靶向免疫球蛋白治疗新药，通过其独特的作用机制，能够安全，快速地清除体内致病性IgG抗体作为一种安全有效的新疗法，去年12月，全球首个FcRn拮抗剂efgartigimod在美国获批上市，成为目前全球首个也是唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性致病抗体降低治疗全身性重症肌无力的药物

海南省人民医院神经内科主任黄世雄教授告诉21世纪经济报道记者，全球首个新药efgartigimod引入乐成，成为我国30年重症肌无力医学的新突破作为一种罕见疾病，重症肌无力的治疗涉及多个学科为了让患者顺利，安全地接受新药，我们成立了包括神经内科，急诊科，ICU等在内的专门医疗团队，与联合国内神经病学领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制，最大程度保证重症肌无力患者的医疗质量

创新借药政策加速落地东风

最近几年来，国家对罕见病防治的支持力度不断加大，出台了一系列罕见病相关政策，罕见病诊疗水平明显提高尤其是在国家先行先试政策的支持下，乐城先行区已成为全球罕见病创新药在中国市场的展示窗口乐城先行区作为海南自由贸易港建设的重点园区，基本实现了国际创新医疗设备同步引进和药品可及

据21世纪经济报道记者了解，早在2020年4月，乐城先行区就成立了罕见病中心，整合岛内外专家资源，联合公立医院，持续为罕见病患者提供医疗服务，进一步探索解决罕见病群体的诊疗和药物可及性问题，以推动更多国际创新医疗器械进入中国截至目前，乐城先行区进口许可医疗器械数量已超过220种，包括治疗罕见病的各类新药可以说，乐城已经成为中国罕见病创新医学的治疗中心

赵介绍，包括efgartigimod在内的创新产品进入国内后，对疾病治疗格局的影响体现在三个方面一方面，毫无疑问，它为医生提供了一种新的纯粹从疾病本身出发的治疗武器，可以帮助治疗效果不佳的患者此外，它为那些有一定经济条件使用这种药物但不想使用激素或其他潜在副作用免疫抑制剂的患者提供了一种新的治疗方法

另一方面，循证医学水平高的新药进入中国市场后，在鲶鱼效应下，国内研究机构和制药公司会更加重视这种疾病，进一步研发治疗这种疾病的药物因此，新药的推出不仅带来了现有治疗模式的改变，也为今后针对该病研发更多新药注入了活力

此外，伴随着新的治疗药物的出现，制药公司促进了相关疾病的学术发展可见每年关于重症肌无力的研究文章比以前多了很多也就是说，新药的成功会带动这个疾病领域的研究，也会带动更多创新药物的研发，从而为这个疾病的治疗带来更多的武器赵崇波表示，药品价格和可及性的后续推进也成为行业内的重要目标，安全性，耐受性和疗效都没有问题

据21世纪经济报道记者了解，目前使用efgartigimod的患者必须在海南用药这也是因为efgartigimod是注射液，按照国家规定，患者需要每周注射一次，在海南治疗四周

对于efgartigimod在中国上市的明确进展，载鼎制药首席商务官，大中华区总裁梁毅向21世纪经济报道记者透露，将遵循国家美国食品药品监督管理局和海南省美国食品药品监督管理局的相关规定，在海南乐城收集使用先入先出产品患者的安全性，有效性，依从性等真实数据，以获取更多国人用药数据后续也希望尽快向国家NMPA提交上市申请，尽快进入评估通道

在谈到后续产品的定价时，梁毅指出，企业会根据中国患者的特点和市场需求，完成在中国的定价策略，找到适合中国的定价策略同时，除了医保目录谈判，还将考虑商业保险的申请

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编辑：谷小金